时间：2016-01-18 14:18 编辑:全球肿瘤医生网
状态：招募中
分期：II期
诊断：儿科脑瘤
国家癌症研究院ID:NCT02096471
这一II期开放式研究将评估MEK抑制剂PD-0325901治疗患有神经纤维瘤和丛状神经纤维瘤的青少年(=16岁)和成年人。这项研究主要的目标将是定量评估目标病灶的影像学反应。研究对象将介绍口服PD-0325901治疗，标示剂量：2mg/m2/剂，最大剂量为4mg。每疗程4周，研究对象将接受连续3周后休息一周的治疗时间。如果目标肿瘤大小只有15%的缩小，研究对象可能会接受8个疗程之外的额外剂量。研究对象在12个疗程结束后，有20%或者更多的目标肿瘤体积的缩小，能够继续接受最多另外1年的治疗（总的疗程最大为24个）。但是，在8个疗程之后（-8个月），研究对象的目标肿瘤体积减小不能够达到15%，将被考虑为治疗失败并退出研究。这一协议的主要目标是通过基于测定体积的MRI测量方法的客观影像学反应确定PD-0325901对于I型神经纤维瘤青少年和成人患者的疗效，增长的或全身性的不可切除丛状神经纤维瘤的疗效。这个治疗方案有几项次要的目标：评估在这些患者人群中长期使用PD-0325901治疗的可行性和毒性，通过MRI评估最多2个非目标的丛状神经纤维瘤对于PD-0325901的客观反应，描述PD-0325901治疗这些患者群体时的药物代谢动力学分布特征，描述PD-0325901治疗用真皮神经纤维瘤作为替代丛状神经纤维细胞的患者的药物代谢动力学分布特征，描述PD-0325901对于神经纤维瘤细胞基因表达的活性特征，描述PD-0325901对血浆细胞因子和生长因子的活性，联系pERK水平和药代动力学数据和响应，评估PD-0325901治疗期间生存质量和疼痛，确定1型神经纤维瘤的生活质量模型一种具体的此病患者人群的生活质量等级，确定患者是否对PD-0325901治疗一年以后，仍然具有响应(通过12个疗程，=20%目标病灶的客观影像学响应)。
试验实施机构：
麻省总医院，丹娜法伯癌症研究院，波士顿儿童医院
总监：
丹娜法伯癌症研究院Nicole Ullrich博士
场所负责研究员：
Scott Plotkin,医学博士，理学博士，麻省总医院
入组标准
所有的研究以决定合格与否，必须是在2周一没，除非一下所列的状况。所有的临床和实验室数据用以评估是否合格必须是可用的患者的医学或者研究记录。
-所有的研究对象必须是用美国国家卫生研究所一致同意的标准的神经纤维瘤的临床诊断或具有CLIA/CAP认证的实验室记载的I型神经纤维瘤突变。
研究对象必须具有进展期的或导致显著病态的丛状神经纤维瘤，例如（但不限于）邻近气管或者主要血管的头部和颈部病灶，导致神经压迫的和功能损失的上臂的或者腰部的丛状病灶，导致重大畸形的病灶（眼窝病灶）或者显著导致末端过度增生或失能和疼痛的病灶。脊柱旁丛状神经纤维瘤患者符合本临床试验标准。组织病理学确认的肿瘤不需要持续的临床或者影像学结果。
-进行性肿瘤入组患者，进行性被定义为：
MRI或者CT上呈现的新的丛状神经纤维瘤（通过与之前的MRI或者CT对比），或者
一种一年以内，MRI或CT扫描对比下，可测量的丛状神经纤维瘤的大小增长（大小=20%的增长，或者两个最长的垂直的直径成的一个=13%的增长，或=6%的最长直径的增长）
重大畸形或者严重毁坏的肿瘤患者，合格的肿瘤限制在头部和颈部或者其他部位标准服装不能够隐蔽的肿瘤。为了入组这些指征的丛状神经纤维瘤患者，本研究主席或者合作主席必须检查患者是否符合入组条件
可测量的疾病：患者必须具有可以通过MRI分析大小的可测量的丛状神经纤维瘤。目标病灶必须至少看到3个连续的MRI切面和视野中必须包括整个肿瘤。肿瘤必须至少大小3mL。如果肿瘤最大直径3cm，患者可能仍然合格。在入组之前，需要目标丛状的MRI中心检查，以确保肿瘤是可测量的和可以进行大小分析的。知情同意以后，影像将被送中心检查。
年龄：患者在入本项研究时，必须=16岁
代理人的法律效力：不能够提供知情同意书的个人，不能够入组本研究
体力水平：卡式评分=50% 注意：因为瘫痪不能够行走的患者，但是能坐轮椅，以评估的体力为目标，将被考虑为不必卧床的患者。
在先治疗：如果完全切除具有丛状神经纤维瘤的病态是不可行，或者患者拒绝外科手术，是合格的
患者具有进行性丛状神经纤维肿瘤，在行外科手术后可以入组，尚若神经纤维瘤不完全切除，需要进行大小评估。
患者在先接受过治疗，但是必须完全从所有在先化疗或放疗的急性毒性中康复。
骨髓抑制的化疗：必须在入组本研究4周内未曾接受过
造血生长因子：从完成支持血小板生长因子，红细胞或者白细胞数或造血功能治疗至少7天，
生物治疗（抗肿瘤制剂）：从接受生物制剂质量完成，至少14天后。这些患者必须经过研究主席一例一例讨论
研究药物：研究对象必须在4周内，未接受过研究性药物的治疗
类固醇：内分泌不足的研究对象，如果需要允许接受生理或者压迫剂量类固醇治疗
排除标准：
全身性类固醇长期治疗或者其他免疫抑制剂。如果需要患者，具有内分泌缺陷允许接受生理或者压迫剂量类固醇治疗
活动的视神经胶质瘤或者其他低分化胶质瘤的证据，需要化疗或者放疗治疗。不需要治疗的患者符合本治疗方案
患者具有恶性胶质瘤，恶性外周神经鞘瘤，或者其他12个月内需要治疗的恶性肿瘤
任何之前任何时候，接受过放疗的患者
青光眼患者，眼内压21mmHg,或者眼部检查（眼科专家确认的）其他重大的畸形
眼科发现继发性的存在已久的视神经胶质瘤，例如视神经苍白或者斜视将不被考虑为重大的疾病对于治疗目的
肿瘤大小不能够被大小分析
其他并发的严重和不可控的疾病，（例如不可控的糖尿病，不可控的高血压，严重的感染，严重的营养不良，慢性的肝部或者肾部疾病，活跃的上消化道溃疡，充血性心力衰竭）
患者具有不可控的感染
胃肠道功能损害或者显著改变PD-0325901吸收的胃肠道疾病（例如溃疡性疾病，不可控的呕吐，反胃，腹泻，吸收不良综合征或者小肠切除）。鼻饲管(NG管)或胃管（G管）是允许的。
-怀孕和哺乳期妇女
-具有怀孕可能的男性或者女性不能参加，除非他们同意在接受治疗期间采用有效的节育避孕方法。禁欲是一种控制生育的可接受的方法。具有怀孕潜质的女性将在7天内给予妊娠测试，在给予PD-0325902治疗7天内，必须具有阴性的尿检或者血清妊娠试验结果。
不履行医疗方案的历史
患者不愿意或者不能服从治疗方案，或者看来研究者不可能服从本研究安全监控的需要
任何种类的MEK抑制剂在先的治疗
原文题目：MEK Inhibitor PD-0325901 Trial in Adolescents and Adults With NF1
本文由北京环宇达康医疗（Globe Cancer MDT Consultation Co.,Ltd）编译自美国丹娜法伯癌症研究院官方网站，转载请务必注明出处！国际咨询和国内外最先进的癌症基因检测技术，请上北京环宇达康医疗（Globe Cancer MDT Consultation Co.,Ltd）官方网站：全球肿瘤医生网，或联系我们的医学经理。
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