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导语：
威罗菲尼能够对BRAF V600E选择性抑制，从而阻断了肿瘤细胞的下游通路。BRAF是人类最重要的原癌基因之一，大部分会发生BRAF V600E突变，突变会造成肿瘤的生长增殖和侵袭转移。黑素瘤中最常见的突变基因为BRAF，有超过一半的黑素瘤患者携带有BRAF突变。基于临床试验显示的积极的生存期数据，美国食品药物监督管理局 (FDA) 批准威罗菲尼片用于BRAF突变型晚期黑素瘤患者。
针对突变基因：BRAF V600
适应症：
2017年11月6日，FDA批准vemurafenib(ZELBORAF，罗氏公司)对BRAF V600突变的Erdheim-Chester病(ECD)患者进行治疗。
2011年8月17日，FDA批准Zelboraf用于治疗BRAF V600突变阳性的成人不能手术切除或转移性的黑素瘤，同时，FDA还批准了首个用于检测cobas 4800 BRAF V600突变的试验方法，这一诊断方法将有助于确定病人的黑色素瘤细胞是否存在BRAFV600E突变。
临床研究
威罗菲尼治疗ECD临床研究
这是一项基于16岁及以上患者的开放标签、多中心、单组、多队列临床试验。试验纳入22例BRAF V600突变阳性ECD患者。
试验设计
威罗菲尼的推荐剂量是960mg口服，每天两次，间隔大约12小时。
临床数据
研究者使用RECIST 1.1评估的 总体反应率为54.5％。观察到11个部分响应（50％）和1个完全响应（4.5％）。随访时间中位数为26.6个月（范围：3.0〜44.3个月）。中位时间为11个月。
副作用
在试验中，BRAF V600 ECD患者最常报告的不良反应（ 50％）为关节痛，丘疹，脱发，乏力，心电图QT延长和皮肤乳头状瘤。最常见的（10％）3级以上不良反应是皮肤鳞状细胞癌，高血压，斑丘疹和关节痛。导致永久停药的不良反应发生率为32％。
临床试验（进行中）
①威罗菲尼治疗BRAFV600E或BRAF Ins T突变复发耐药型脑肿瘤儿童和年轻人（NCT01748149 ）
I期试验，试验成人剂量vemurafenib的安全性和副作用，在治疗儿童和患有BRAFV600E或BRAF Ins T突变型脑肿瘤的患者中，这些肿瘤已经复发或耐药。Vemurafenib可以阻止肿瘤细胞的生长，通过阻断肿瘤细胞生长所需的一些酶。
试验地点：丹娜法伯癌症研究院
洛杉矶儿童医院
②威罗菲尼扩展研究：治疗BRAF V600突变恶性肿瘤（NCT01739764 ）
这项开放性、多中心、非随机的研究，将为符合BRAF V600突变阳性的恶性肿瘤合格参与者继续使用vemurafenib，这些参与者既往参与并在前期接受vemurafenib治疗，并且不符合疾病进展的方案标准， 或者在进展之后进行治疗并且仍然获得临床益处（如由研究者评估的），并且因此可能从利用威罗菲尼的持续治疗中获益。 参与者将接受以960mg每日两次（BID），720mg BID或480mg BID口服vemurafenib的治疗，这取决于先前方案中的最后剂量。
治疗将持续到疾病进展或者只要参与者获得由研究者判断的临床获益（经医疗监视器批准的个案决定）、死亡、撤回同意、不可接受的毒性、失去效果或主办方决定终止研究，以先发生者为准。
试验地点：纪念斯隆凯特林癌症中心
芝加哥大学综合癌症中心
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