费城儿童医院（CHOP）儿童癌症研究中心主任John Maris谈CART-T细胞治疗

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近年来，癌症的免疫治疗又有不少的新突破，来自费城儿童医院（CHOP）儿童癌症研究中心主任John Maris通过Medscape网站畅谈了癌症免疫治疗中令人瞩目的CART治疗，以下是谈话实录：

我是John Maris，费城儿童医院（CHOP）儿童癌症研究中心主任。今天，想和大家谈谈癌症的免疫治疗，特别是CART治疗，这代表T细胞嵌合抗原受体治疗，这是一项很有趣，很重要的新进展。

费城儿童医院移植中心主任Grupp博士

Grupp博士为第一例经T细胞的儿童艾玛检查

众所周知，癌症是由于人体免疫系统出现故障所致。免疫系统可对抗外界入侵者，病毒、细菌和癌细胞都可被视为外界入侵者。几十年前人们就发现，癌细胞能够进化以逃避免疫系统的监视。而如何重新设计免疫系统，利用免疫系统这项大自然最伟大的成就一直是癌症研究的圣杯：我们的免疫系统是如何战斗的。



许多尝试都失败了，包括那些非常聪明的学者以及还没有进行的伟大策略。但是，过去的几年中，抗癌细胞抗体和蛋白质的成功给该领域注入了新的活力。在一般情况下，这些策略都是针对癌细胞上的一种特定蛋白质，而不影响正常细胞，研究已经取得了进展。



今天，想重点谈谈嵌合抗原受体，因我认为这些早期信息有着令人难以置信的前景。



CART治疗的概念是通过T细胞来攻击并摧毁癌细胞，这是一种细胞死亡模式。前提是，我们可以指导 T细胞专门针对肿瘤细胞，让T细胞执行化疗和放疗的使命，并以更独特的方式杀死肿瘤细胞。



研究者已经尝试了许多不同的策略。其中，CHOP和宾夕法尼亚大学的一个研究小组，取得了非常重要的进展。最近的54届美国血液学学会（ASH）会议上，正在研究如何以有效的方法进行再创新研究的Carl June博士与CHOP的Stephan Grupp博士，公布了非常令人兴奋的研究结果。



June博士的研究小组所做的是寻找新的方法来研究T细胞，从患者体内提取出T细胞后，进行设计后输回患者，之后，这些T细胞能够识别目标，长时间在周围驻留，生长及增殖。虽可暂时产生应答，但T细胞会逐渐消失，这是一个真正的[治疗]问题。在宾夕法尼亚研究设计的这种T细胞似乎已经得到了解决这一问题。



一年前，June博士和他的同事在《新英格兰医学杂志》上发表了早期非常有前景的慢性淋巴细胞白血病患者研究数据，研究结果显示，对非常难治性患者反应明显。Grupp博士，在上次ASH会议上公布了儿科方面的初步研究经验。此外，重点研究了最常见的儿童癌症，急性淋巴细胞白血病，早期数据非常有前景：2例尝试采用多种不同治疗方法但失败的极难治性患者，均完全缓解，获得了早期惊人的成功。

值得注意的是，这种疗法有一定毒性。激活体内的T细胞会造成很多副作用，所有采用此疗法治疗的患者到目前为止均因此而患病。然而，该研究最重要的是识别症状，认识疾病的机制，并找出治疗的方法，所以它不只是针对T细胞，更是其周边的支持性护理。据ASH报道，目前已出现了巨大的改观。

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