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一项研究,使用新模型来检测遗传靶点能为肾上腺癌提供有希望的治疗方法。一名患者接受14年获批的免疫药物派姆单抗(pembrolizumab)治疗,一年多后还持续药物治疗中,肿瘤减少77%,无新转移。
肾上腺癌很罕见,但依旧有人不幸患病。面临着令人沮丧的预后并且没有针对性的治疗方案,肿瘤学家压力很大。肾上腺皮质癌研究领域中最大的障碍之一是缺乏临床前模型,全国各地的团体试图建立肾上腺癌的细胞和动物模型,但尚未成功。没有一个合适的模型,评估潜在的新型疗法以及新药可能的副作用的能力会受到限制。
该团队成功利用患者组织建立了肾上腺皮质癌的人源化小鼠模型。这些人性化模型已经将人体免疫系统协同患者的肿瘤组织一起移植,使研究人员能够测试抗癌免疫疗法。因此,该组使用该人源化小鼠模型测试了FDA批准的免疫治疗药物派姆单抗,结果很可观。研究人员表示,罕见疾病通常需要基金会或私人捐助者的支持才能建立转化研究,肾上腺癌的研究已经打破瓶颈,获得初步成效,期待有朝一日FDA批准和更广泛治疗可用性的临床试验,造福更多肾上腺癌患者。
https://medicalxpress.com/news/2018-03-endo-drugs-remarkable-response-adrenal.html
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