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胆道癌包括肝门部胆道、肝总管、胆总管区域内的原发性癌肿，是指原发于左右肝管汇合部至胆总管下端的肝外胆道恶性肿瘤，原发性胆道癌较少见。胆道癌患者的唯一治疗方法是手术切除；然而，大多数患者会出现疾病复发。John Gordan医学博士说，研究人员要想解决这个问题，需要大规模人群进行试验。
FGFR基因改变已在一部分患有胆道癌的患者中发现，并且该分子靶点的治疗正在研究中。 例如，正在进行的一项多中心、开放标签、单臂II期研究中，在晚期或转移性胆管癌患者（NCT02150967）中研究了BCJ398（泛FGFR激酶抑制剂）的抗肿瘤活性。对于FGFR2分子靶点的研究已经有了很大的进展，不同的公司有不同的药物。泛FGFR激酶抑制剂在这一领域的分子发展已有相当长的一段时间，对FGFR2有一定的疗效。
此外，IDH1抑制剂AG-120正在一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验中研究，此试验用于先前接受过治疗的不可切除或转移性胆管癌患者（NCT02989857）。本研究旨在确定AG-120与安慰剂相比的无进展生存期。早期研究结果显示IDH1抑制剂效果很好，后续研究正在进行中，这项III期安慰剂对照研究，这对于研究IDH1在胆管癌中的抑制作用是至关重要的。
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