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脑发育过程中的微妙平衡可能对了解和治疗髓母细胞瘤（影响儿童的最常见的恶性脑肿瘤）具有深远的意义。Sonic Hedgehog亚型的髓母细胞瘤可发生在任何年龄段，但最常见于儿童。不致命时，会有严重的神经认知障碍。Saikat Mukhopadhyay博士说，对于Sonic Hedgehog亚型肿瘤发展的过程目前知之甚少。
髓母细胞瘤起源于小脑，是颅骨基部的一个区域，可调节运动、姿势和平衡。髓母细胞瘤的Sonic Hedgehog亚型是颗粒细胞产生时发生。颗粒细胞构成大部分小脑，占整个大脑神经元的80％。在正常发育期间，当附近其他细胞释放Sonic Hedgehog蛋白质时，会产生许多颗粒细胞，甚至Sonic Hedgehog被释放之前，一些颗粒细胞在小脑中生成。因而研究人员开始研究调节早期颗粒细胞产生的其他因素。
通过删除一种名为Gpr161的G蛋白偶联受体的基因来模拟小鼠的Sonic Hedgehog髓母细胞瘤，该受体未知参与该肿瘤。结果发现在Gpr161缺失时，Gpr161会抑制下游通路，甚至在分泌Sonic Hedgehog之前，颗粒细胞就会增殖。
2017年，对国家癌症数据库的一项调查追踪了4,032例髓母细胞瘤患者。其中1,300人年龄在18岁以下，接受了化疗和放射治疗。中位年龄为8.4岁，该组的五年生存率为79％。
Mukhopadhyay博士说，目前只有一种药物vismodegib用于治疗这些儿科肿瘤的上游Sonic Hedgehog途径。他说，鉴于这项研究已经将Gpr161鉴定为肿瘤抑制因子，重点研究Gpr161抑制肿瘤进展的新策略。
https://medicalxpress.com/news/2018-03-common-malignant-pediatric-brain-tumor.html
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