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TRK融合基因的靶向药治疗儿科肿瘤93%有效

时间:2018-04-12 14:04 编辑:全球肿瘤医生网

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研究人员发现在93%的儿科肿瘤患者中,针对多种癌症中都能发现融合基因开发的第一种药物非常有效。大多数癌症药物都是针对特定器官或身体部位。Larotrectinib是第一个获得FDA突破性治疗指定的癌症药物,用于患有癌症细胞中两种基因特异性融合的患者,无论癌症类型如何。




在某些癌症中,TRK基因的一部分与另一个基因相连,称为基因融合。当这种情况发生时,导致TRK基因在不应该开启时被开启,细胞不受控制地生长,这种药物的独特之处在于它具有很高的选择性,它只能阻断TRK受体。




Larotrectinib靶向TRK融合蛋白,可发生在多种类型的癌症中。虽然TRK融合蛋白仅在一小部分常见成人癌症中发生,罕见的儿科癌症更常见,例如婴儿纤维肉瘤、先天性细胞中胚层肾瘤和乳头状甲状腺癌。在这项研究中,每个有TRK融合阳性实体瘤的患者都有肿瘤缩小的现象,Larotrectinib治疗的反应率是史无前例的。




13岁的Briana Ayala被发现在腹部有一种罕见的肿瘤,不能手术,Laetsch博士建议进行基因检测,结果发现Briana的癌症有TRK融合,这意味着新药可能会有所帮助。Briana参加了larotrectinib的I期临床试验,每天服药两次。几周之内,她的腹部疼痛和肿胀消失,扫描显示她的肿瘤显着缩小。将近两年后,Briana又回到了学校,能跟宠物狗和鹦鹉一起玩耍。




上个月在新英格兰医学杂志上发表了成人患者larotrectinib试验的结果:反应率为75%。

TRK融合突变可存在于许多类型的癌症中,包括肺癌,结肠癌,甲状腺癌和乳腺癌以及某些儿科肿瘤。初期治疗结果很喜人,后续研究正在进行中,我们会持续跟踪报道。


https://medicalxpress.com/news/2018-03-pediatric-cancer-drug-percent-response.html





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