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神经母细胞瘤是一种罕见的儿科癌症，对于一线治疗复发的患者，目前还没有FDA批准的治疗方法。Y-mAbs 公司已开发出两种针对神经母细胞瘤的实验性抗体药物，第一种是naxitamab，靶向肿瘤表面上GD2分子。虽然还有其他已批准的针对GD2的抗体疗法，但Y-mAbs表示naxitamab与其他靶向GD2分子的药物更具优势。Y-mAbs在其招股说明书中表示，naxitamab毒性较小，有用药剂量大，输液时间短等优势。与其他靶向GD2分子药物不同在于，不需要输注持续10至20小时并且还要住院数天，Y-mAbs药物可在门诊约完成30分钟内给药。而且，用该药物治疗的患者没有产生危及生命的副作用。
Y-mAbs表示，虽然目前naxitamab是罕见的儿科癌症的治疗用药，但该药物以后可以扩展到用于治疗表达GD2的成人癌症患者。Y-mAbs估算去年在美国有20万成年患者被新诊断出患有此类癌症。如果研究结果显示该药物的总体反应率达到30％，则该药物就有望获得加速批准。
Y-mAbs开发的第二种药物omburtamab，它具有放射性标记，意味着有小的放射性粒子附着在抗体上。该药物靶向B7-H3蛋白，用于治疗神经母细胞瘤的中枢神经系统并发症，称为软脑膜转移，即癌症扩散到脑和脊髓周围的膜上。根据文件资料显示，在一期研究中，接受omburtamab治疗的93例患者的中位总生存期为47个月。相比之下，患有并发症患者的中位总生存期约为6个月。该药还在另外两种罕见的儿科癌症的早期阶段进行测试。Y-mAbs公司预计该药物将在明年提交给FDA审查。
https://www.xconomy.com/new-york/2018/08/27/y-mabs-plans-ipo-to-advance-two-pediatric-cancer-drugs-to-the-fda/
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