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英国生物技术公司MiNA Therapeutics的创新RNA治疗可能会增强肝癌患者对标准治疗的反应。该疗法采用的是一种双链RNA，它可以激活称为CEBPA的靶基因。把双链RNA包装在脂质纳米颗粒中，有助于渗透到通常难以到达的肝细胞中并可以控制细胞核中的基因表达。据了解，某些基因的低水平表达与肝癌和其他肝脏疾病有关。在实验室研究中，增加CEBPA的表达使其蛋白质水平恢复正常，可以有助于减少癌细胞的生长。
接受生物技术的小型激活RNA（saRNA）治疗的患者中，其中两名在接受索拉非尼治疗后显示出完全反应，另外一名用lenvatinib治疗后显示出部分反应。这是首次对人类进行saRNA治疗的试验。由于研究尚处于早期阶段，生物技术公司现在希望收集到更多相关的证据。
该公司还希望将来在肝硬化患者中进行同样的药物测试，并且还与Boehringer Ingelheim合作开展其他针对肝病的项目。经过长时间的开发，越来越多的RNA治疗进入市场。与激活基因表达的MiNA疗法不同，大多数使用RNA干扰（RNAi）技术的原理是减少基因表达。最近，欧盟委员会批准了由Alnylam开发的首个RNAi药物 Onpattro，用于治疗多发性神经病。
https://labiotech.eu/medical/rna-therapy-liver-cancer/
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