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神经母细胞瘤是儿童中最常见的实体肿瘤。每年在美国诊断出约700个新病例，其中大约一半的儿童患有高风险疾病，其存活率为40％至50％。2015年，在儿童肿瘤学组领导并在《新英格兰医学》杂志上发表的一项开创性研究成果之后，这项关键性试验比计划更早地停止了入组，因为与标准治疗相比，治疗显示存活率显著提高。美国食品和药物管理局批准了一种名为dinutuximab的单克隆抗体，用于治疗高危神经母细胞瘤。
洛杉矶儿童医院的外科肿瘤学家，医学博士Eugene S. Kim说：虽然dinutuximab在抗神经母细胞瘤的斗争中起到了明显改善生存期的效果，但仍然无法避免有很多儿童死于这种疾病。Kim团队设计了基础研究方案，将肿瘤收缩作为疗效的标志，而是专注于复发性疾病和总体生存。该团队的方法是创建一个 复制患者体验的模型系统。
神经母细胞瘤患者接受手术切除肿瘤，然后进行后续治疗。患有抗药性或复发性疾病的儿童最初会有所改善，但随后可能会复发，并且他们会死于这种疾病。在这项研究中，研究人员模仿了治疗方案并开发了一种新的临床相关模型研究转移性疾病。在小鼠发展成神经母细胞瘤后，通过手术切除肿瘤，但随后在研究中的所有动物中复发转移性疾病。然后用dinutuximab和活化的人自然杀伤（NK）细胞处理小鼠，NK细胞是白细胞的超荷电子集，其主动靶向并杀死癌细胞。
Kim说，不仅我们看到肿瘤缩小，我们看到转移性疾病减少，生存率显着提高。该研究的结果最近发表在临床癌症研究中。这些发现足以让他们为CHLA的临床试验提供概念验证，该试验将在不久的将来招募患者。这项研究将结合使用活化的自然杀伤细胞和dinutuximab治疗患者，由CHLA神经母细胞瘤项目主任，神经母细胞瘤治疗新方法（NANT）联盟的医学主任Araz Marachelian博士领导。
https://medicalxpress.com/news/2018-10-proof-of-concept-dinutuximab-natural-killer-cells.html
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